((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
27 mars - ** Les actions du développeur de médicaments Rocket Pharmaceuticals RCKT.O augmentent de 12,58% à 5,28 $ avant la mise sur le marché
** La société déclare que la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé sa thérapie génique unique, Kresladi, pour un trouble immunitaire rare chez les enfants
** La société affirme que le traitement est la première thérapie approuvée par la FDA pour les enfants atteints de cette maladie
** Le médicament vise à traiter le déficit d'adhésion leucocytaire sévère I, une maladie qui expose les patients à des infections graves et à un risque élevé de décès dans la petite enfance en l'absence de traitement
** La FDA a accordé une autorisation accélérée sur la base d'un critère de substitution mesurant l'amélioration de la fonction des cellules immunitaires
** L'approbation a été soutenue par un essai de stade précoce à intermédiaire montrant 100 % de survie à 12 mois, aucun effet secondaire grave lié au traitement et une forte baisse des infections graves
** Les actions de RCKT ont chuté de plus de 72 % en 2025
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